不断开拓适应症类别 长效生长激素金赛增舒适化疗法将惠及更多人

2024-12-10 09:59   

  安永中国曾开展了一项关于中国生长激素使用患者情况的群体调研,共计有效样本2864份,结果显示短效生长激素使用者的漏诊率为22%,平均每月漏针4-8次。由于生长激素的治疗通常不宜短于1-2 年,治疗过短,患儿的获益对其终身高的作用不大。因此,若长期有漏针现象的发生,治疗效果也会大打折扣。

  2014年,长效生长激素金赛增的研发上市,让这一现实难题得以解决。在使用频次上,短效生长激素需每天使用,一年共计365针;金赛增实现了7天使用一次,全年共计52针,注射频次大幅减少,治疗舒适度显著提升。安永中国调研显示,长效生长激素实现零漏针,仅约4%的长效患者因不可抗力的客观因素而偶尔选择在每周的非固定日注射。

  在疗效方面,金赛增治疗GHD患者(Ⅲ期)显示出第4周开始IGF-1的提升就明显高于短效,且疗效优于短效,年化增长速率达到13.4厘米/年,治疗36个月生长速率依然可保持在8.5厘米/年。

  在安全性上,金赛增Ⅲ期临床观察显示,与短效生长激素相比未发现预期外不良反应,每周给予金赛增不会导致药物蓄积,超2000例临床大样本显示金赛增中和抗体0检出。此外,在3年长期治疗后,患者的糖脂代谢指标均在正常范围内,IGF-1SDS、BMI等指标也都在正常范围内。

  作为全球唯一一款做了四期真实世界临床研究的长效生长激素,全国范围共有83 家顶尖儿科或儿科内分泌专科医院共同参与过金赛增四期临床研究,包括华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属儿童医院、首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院等。研究结果显示,长效生长激素金赛增长期治疗安全、有效。

  今年,金赛增新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。获批新适应症为性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍以及特发性身材矮小(ISS)。金赛增不仅疗效显著且安全性高,也致力于不断开发适应症类别,让更多患者可以选择这种舒适化的治疗方案。

责编:崔丽丽
审签:朱仙娉

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