又一创新药开出济南首张医保处方,推动慢性排异尽早规范管理
2025-01-07 12:20 海报新闻
海报新闻记者 孙淼 济南报道
1月2日,作为目前唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的ROCK2抑制剂,易来克®(甲磺酸贝舒地尔片)在济南开出首张处方。
《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》(以下简称“新版医保目录”)已于1月1日正式实施。在最新医保政策下,患者将进一步减轻用药负担,推动治疗关口前移。据悉,2024年12月,国家医保局举办国家医保药品目录解读活动,重点列举了包括慢性移植物抗宿主病(cGVHD)治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片在内的9个具有代表性的品种。
“随着新版医保目录正式落地,将推动更多创新药可及性进一步提升,惠及更多患者。其中,甲磺酸贝舒地尔片这类创新药物的纳入具有重要意义。在我国异基因造血干细胞移植呈‘井喷式’发展的当下,创新疗法可以推动cGVHD这一术后重要并发症管理升级,为cGVHD患者尽早针对纤维化达成规范化管理提供有力支持。”山东省立医院血液科副主任、中华医学会血液学分会青年委员会委员房孝生表示,有患者接受异基因造血干细胞移植后,出现了皮肤、眼睛排异情况,后确诊为cGVHD。医保新政的实施,对这些刚确诊的患者是一个及时的好消息,不仅减轻了治疗负担,更早可以用到创新疗法,也为后续治疗提供了坚实的后盾。
据介绍,cGVHD俗称“慢性排异”,是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一,30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官,严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已中度至重度,该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的重要原因。
“cGVHD由于其早期症状不明显,且患者在术后管理中更多聚焦移植原发病,往往容易忽视并发症症状,加剧病情进展。因此,患者需重视移植后并发症的早期症状,谨记早筛早诊早治的‘三早原则’。在治疗层面,当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗。”
房孝生教授介绍道,随着甲磺酸贝舒地尔等创新疗法的出现,具有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,cGVHD的治疗步入了“双管齐下”的时代。cGVHD治疗目标的核心是建立免疫稳态和逆转纤维化,一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态,进而有效预防、减少纤维化。另一方面对于已经发生纤维化的组织和器官,需要选择能针对纤维化的靶向药物。同时,维持免疫稳态的价值还在于治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病(GVL)效应,有助于减少抗GVHD治疗和白血病复发间难以平衡的矛盾。